In alcuni neonati con atrofia muscolare spinale (SMA), il trattamento con una di due nuove e diverse tecnologie, incrementa le capacità motorie e la sopravvivenza. I due trattamenti, che consistono in un farmaco oligonucleotidico antisenso chiamato nusinersen ed una terapia genica con AVXS-101, consentono ai motoneuroni dei bambini colpiti dalla malattia di produrre una proteina critica e di portare a miglioramenti clinici

Sorgente: Atrofia muscolare spinale: grandi progressi con la terapia genica | Popular Science


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